Originály a generiká alebo Prečo podporovať výskum?

Francúzsky filozof Voltaire už v 17. storočí zhodnotil, že „príroda zachováva druhy, ale veľmi málo sa stará o jedinca.“ Iste, príroda je mocná liečiteľka, no nie je všemocná. A vtedy sa dostáva k slovu veda.

Vďaka už vyše storočnej histórii farmaceutického priemyslu došlo k významnej revolúcii v chápaní chorôb a ich liečby. Isto si pamätáte niektoré výjavy z literatúry či filmov z relatívne nedávnej histórie – či už vykašliavanie krvi ako sprievodný jav suchôt (inak zvanej tuberkulózy), morové rany, epidémie cholery či infekcie v sirotincoch s brutálnymi zábermi. Ak sa v minulosti niekto narodil s telesným hendikepom, obvykle skončil v cirkuse ako objekt zábavy a výsmechu, alebo sa utiahol na okraj spoločnosti. Vo filme si stroskotanec na opustenom ostrove musel problematický zub vybiť korčuľou, dnes vás pri návšteve zubára elegantne usadia do pohodlného kresla a po podaní lokálnej anestézy odborne a šetrne prevedú profesionálny zákrok. S pokrokom vo všetkých oblastiach sa vyvíjali aj spôsoby a možnosti liečby ochorení – od prikladania pijavíc, cez rôzne bylinky a odvary až po chemické zlúčeniny. Objavom účinných látok a liečiv boli zredukované závažné ochorenia, minimalizuje sa ich dosah na zdravie a psychiku pacientov a v konečnom dôsledku žijeme dlhšie a kvalitnejšie. V praveku sa človek dožil maximálne troch dekád, ešte pred sto rokmi sme žili priemerne do päťdesiatky, kým teraz sa bežne dožívame sedemdesiatky. Samozrejme, je nutné podotknúť, že tieto javy nastali v súčinnosti so životnými a sociálnymi podmienkami (vojny) a spôsobom života v danej dobe, no pokroku a medicíne sa nedajú uprieť zásluhy. Vďaka antibiotikám a očkovacím látkam sme dostali po kontrolu život ohrozujúce choroby ako tuberkulóza, čierny kašeľ, osýpky a chrípka, objavením perorálnej antikoncepcie majú ženy možnosť plánovať svoje tehotenstvo, bola vynájdená očkovacia látka proti detskej obrne, objavením imunosupresív sa stali transplantácie praktickou alternatívou liečby konečného zlyhávania orgánov a mnoho ďalších objavov prispelo k liečbe, prípadne ku zmierňovaniu následkov jednotlivých chorôb civilizácie.

Choroby vyliečené, choroby nové

Niektoré ochorenia sa podarilo eliminovať, no vplyvom životného tempa a meniacich sa životných a sociálnych podmienok vznikajú stále nové choroby, pre ktoré farmaceutický priemysel neustále hľadá riešenia. Spomínate si na scénu z kultovej vianočnej rozprávky Cisárov pekár, pekárov cisár z alchymistickej dielne, kde sa snažia objaviť elixír mladosti? Tak toto je úsmevná ilustrácia praveku farmácie. Moderné farmaceutické laboratóriá vybavené najmodernejšou technikou vynakladajú veľké úsilie s cieľom nájsť účinné a bezpečné látky na ochranu zdravia. Celý tento priemysel je prísne kontrolovaný zákonmi, spoločnosťami a jednotlivcami. Vynájdenie nového lieku priemerne znamená 12 náročných rokov výskumu a vývoja, náklady v hodnote asi 1 miliardy eur a riziko, že 75% nákladov vyjde nazmar. Proces objavenia lieku sa dá zjednodušenie zhrnúť do nasledovných fáz: 1. Štúdium ochorenia – príprava na výskum, štúdium podstaty ochorenia, mechanizmus vývoja a genetické pozadie choroby 2. Obdobie základného výskumu – fáza hľadania jednej molekuly alebo zložky molekuly z 5 000 až 10 000 zložiek, ktorá dokáže zmeniť smer choroby, zmierniť symptómy alebo zabezpečiť samoliečbu. Len preverovanie tejto účinnej látky trvá obvykle tri až štyri roky. 3. Obdobie predklinického výskumu – chemici a biológovia testujú účinky pripravených molekúl (1 - 5 zo základného výskumu) na biologické systémy. Ďalším krokom sú laboratórne testy, keď sa skúma účinnosť molekuly na živých bunkách a kultúrach, rovnako sa zisťujú možností priemyselnej výroby lieku. Nasleduje fáza testovania farmakologických vlastností liečiva na zvieratách, ktorého proces je prísne regulovaný zákonom. 4. Obdobie klinického výskumu – obvykle trojfázový proces, ktorého cieľom je dokázať účinnosť, bezpečnosť a kvalitu liečiva. Klinický výskum je finančne a časovo náročný, liečivo musí prejsť testami na malej skupine (20 -100) zdravých dobrovoľníkov, štúdiou na malom súbore pacientov (100 - 500) a testami u veľkej skupiny pacientov (5 000 - 10 000 a viac). Rovnako ako v predošlých fázach, aj tu je vysoké percento zlyhania, a teda neúspechu celého výskumu. 5. Rozhodovanie o lieku a registrácia – ak sa lieku podarí dostať do tejto fázy, dôležitú úlohu zohráva otázka patentu. Ide o nástroj ochrany práva tvorivých ľudí, ktorí investovali čas, energiu a peniaze v prospech spoločnosti. Udelením patentu získavajú výskumné spoločnosti výlučné právo na využívanie výsledkov tohto duševného vlastníctva po časovo obmedzené obdobie, čo by im malo zabezpečiť návratnosť prvotnej investície. Počas doby patentovej ochrany má vynálezca, t.j. spoločnosť, ktorá vyprodukovala originálny liek, exkluzivitu na jeho použitie. Po uplynutí tejto doby sa týmto patentom môže inšpirovať výrobca generických liekov a legálne začať vyrábať a predávať kópiu tohto lieku. Doba patentovej ochrany trvá 20 rokov, no čistá doba ochrany výrobcu je iba 8-10 rokov, keďže patent je potrebné si dať zaregistrovať ešte vo výskumnej fáze, po ktorej môže ešte nasledovať 10 -12 rokov systematickej práce, kým sa liek dostane k pacientovi.

Originálne verzus generické lieky

Aktuálne je vyše 90% liekov a vakcín na predpis výsledkom priemyselného výskumu. Bez motivácie a stimulu vo forme patentovej ochrany by to nebolo možné. Patentová ochrana nastoľuje žiaducu rovnováhu medzi oprávneným záujmom vynálezcu na návratnosť investícií a potrebou spoločnosti dosahovať vedecký pokrok. Generický liek sa v kvalite a kvantite liečiva zhoduje s liekom originálnym a je lacnejší, keďže v jeho prípade sa pri cenotvorbe nezohľadňujú náklady na výskum. No originálne lieky znamenajú inovatívnosť, dostupnosť, kvalitu, skúsenosť a tradíciu. Farmaceutický priemysel je priemyslom, ktorý stojí na výskume a vývoji. Z pohľadu výdavkov do tejto oblasti, investuje farmaceutické odvetvie do výskumu a vývoja najviac, priemerne ide o hodnotu 16% z obratu spoločnosti. Len pre porovnanie, táto hodnota začína na úrovni od 0,3% v ťažobnom priemysle a končí v oblasti počítačových softvérov na úrovni 9,8% obratu. Ak ľudstvo nebude podporovať výskum a vývoj v tejto oblasti, ale bude prvoplánovo voliť lacnejšiu kópiu, v budúcnosti sa môže stať, že sa stratí motivácia k výskumnej činnosti. A práve motiváciou k výskumu sme sa dostali k dlhšiemu a kvalitnejšiemu životu...